CRISP – en vitenskapelig studie for å vurdere sikkerhet og effekt av medisinen krizotinib hos barn med inflammatorisk myofibroblastisk svulst eller andre svulster positive for ALK, MET eller ROS1

Om studien

Formålet med studien er å vurdere om krizotinib er effektiv og kan hjelpe til med å krympe svulsten hos barn som nylig er diagnostisert med IMT som ikke kan fjernes med operasjon. Standard behandling av IMT er operasjon hvor man fjerner hele svulsten (radikal operasjon). Av og til er ikke dette mulig fordi svulsten er for stor eller at lokalisasjonen gjør at operasjon vil utgjøre for stor skade på friskt vev rundt svulsten. Krizotinib er en medisin som hemmer ALK- eller ROS1-genet som finnes i IMT-svulster. Vi vil undersøke om krizotinib har effekt slik at svulstene krymper slik at operasjon kan bli mulig og forhåpentligvis redusere risiko for å skade friskt vev og øke sannsynligheten for at svulsten kan fjernes helt.

Studien vil også undersøke om krizotinib kan være effektivt hos barn diagnostisert med tilbakefall av svulst eller har behandlingsresistent svulst som har forandring i enten ALK-, ROS1- eller MET-genet, og hvor det ikke foreligger noen standard behandling. Det foreligger allerede en del kunnskap om effekten av krizotinib ved svulster med ALK-forandring, men vi vet mindre om effekten i svulster med mutasjoner i MET- eller ROS1-genet. Det er indikasjoner på at krizotinib kan hjelpe til med å bremse vekst og kanskje krympe slike svulster.

Lenke til offentlig registrering av studien: 

Vitenskapelig tittel

A phase 1B of crizotinib either in combination or as single agent in pediatric patients with ALK, ROS1 or MET positive malignancies Study ITCC 053

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 02.03.2026 fram til 31.12.2029

Hvem kan delta?

For å delta må du være i alderen 1 år til og med 21 år og være diagnostisert med IMT-svulst eller ha tilbakefall av svulst med forandringer i ALK-, ROS1- eller MET-genet. Deltagere kan komme fra hele landet.

Hva innebærer studien?

Etter at samtykke er signert vil vi først gjøre en screening for å se om barnet kan delta i studien. Det vil gjøres en rekke undersøkelser som blodprøve, benmargsundersøkelse (kun aktuelt for enkelte svulsttyper), øyeundersøkelse, EKG, ultralydundersøkelse av hjerte og MR-undersøkelser. Noen av disse undersøkelsene kan være gjort allerede som del av standard utredning. Vevsprøve av svulsten er allerede gjort og har påvist at den har ALK-, ROS1- eller MET-forandring. Basert på disse undersøkelsene vil det avgjøres om barnet kan delta i studien.

Behandling
Hvis barnet kan inkluderes vil behandlingen starte samtidig som studien. Behandlingen består av opptil 12 sykluser med krizotinib, hvor hver syklus varer i 28 dager. Barnet må ta medisinen to ganger daglig (hver 12. time), enten som kapsel eller granulat. Behandlingen gis hjemme. Før hver syklus vil lege vurdere hvordan barnet har det og om blodverdiene er gode nok til å starte neste syklus. For dette må barnet komme på sykehuset.
Behandlingen vil for det meste foregå hjemme og oppfølgingen foregår for meste som dagsbesøk. Av og til kan det være behov for at barnet blir innlagt på sykehuset. Undersøkelser og sykehusbesøk vil være nødvendig uavhengig om dere deltar i studien eller ikke. Studielege kan gi dere en detaljert oversikt over antall nødvendige studiebesøk og undersøkelser. Vi vil forsøke så godt vi kan å legge ekstra undersøkelser og prosedyrer til dager dere uansett måtte komme til sykehuset.

Ekstra undersøkelser og krav
Bildediagnostikk, blodprøver og benmargsprøve tas rutinemessig som en del av standardbehandling og oppfølging av barn med disse kreftsykdommene. Sammenlignet med standard behandling vil deltagelse i studien kreve ekstra blodprøve 12 ganger. Disse blodprøvene vil måle hvor mye krizotinib det er i blodet og hvor raskt kroppen skiller ut medisinen (PD-prøver). I tillegg vil barnet ditt bli ekstra undersøkt av øyelege og det må tas EKG og ultralyd av hjertet. Disse undersøkelsene vil gjøres før oppstart av krizotinib og gjentatt før andre syklus og deretter hver tredje til fjerde syklus. Hvis tilstanden til barnet dit tillater det, vil vi ta en ekstra vevsprøve fra svulsten før syklus 3. Dette gjøres i narkose og det er behandlingsansvarlig lege som vurderer om dette er forsvarlig. Studien krever at barnet tar medisinene som anført og at dere fører en dagbok over medisininntak. Barnet kan ikke spise grapefrukt eller bitter appelsin. Dere må gi oss beskjed om alle mulige bivirkninger. Ungdom i fertil alder må bruke sikker prevensjon, studielege vil informere om hva som regnes som sikker prevensjon. Barnet kan ikke delta i andre samtidige legemiddelstudier.

Oppfølging
Når behandlingen er avsluttet starter oppfølgingsfasen. Denne varer i minimum to år. I denne perioden vil det være studiebesøk hver tredje måned. Her vil vi undersøke hvordan det går med barnet. Disse besøkene vil også gjøres samtidig/i stedet for kontroll dere ville kommet til hvis dere ikke var med i studien.

Studiebesøk må gjøres på St. Olavs hospital

Kontaktinformasjon

Magnus Aasved Hjort, overlege barn kreft og blodsykdommer, St. Olavs hospital
Telefon 725 71241
Epost: magnus.aasved.hjort@stolav.no

Samarbeidspartnere

Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederland og Princess Maxima Center for pediatric oncology, Utrecht, Nederland